Ocugen, Inc. a annoncé que le dosage est terminé dans la deuxième cohorte de son essai clinique de phase 1/2 GARDian pour OCU410ST (AAV-hRORA), un candidat thérapeute génique modificateur développé pour la maladie de Stargardt en tant que traitement unique à vie. Six patients atteints de la maladie de Stargardt ont été traités à ce jour dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2. Trois autres patients recevront la dose élevée (Cohorte 3) d'OCU410ST dans le cadre de la phase d'escalade de dose.

Un comité de surveillance des données et de la sécurité se réunira le mois prochain pour examiner les données de sécurité à 4 semaines de la cohorte à dose moyenne avant de passer à la cohorte 3 (dose élevée), qui est la dose finale de l'étude de phase 1 d'augmentation de la dose. L'essai clinique GARDian évaluera la sécurité et l'efficacité de l'administration sous-rétinienne unilatérale d'OCU410ST chez des sujets atteints de la maladie de Stargardt et se déroulera en deux phases. La phase 1 est une étude multicentrique, ouverte, d'évaluation des doses, comprenant trois niveaux de dose [faible dose (3,75×1010 vg/mL), dose moyenne (7,5×1010 vg/mL) et forte dose (2,25×1011 vg/mL)].

La phase 2 est une étude d'expansion de dose randomisée, en aveugle sur les résultats, dans laquelle les sujets adultes et pédiatriques seront randomisés dans un rapport 1:1:1, soit dans l'un des deux groupes de dose d'OCU410ST, soit dans un groupe non traité. Ocugen s'engage à trouver des solutions pour les personnes atteintes de maladies rétiniennes héréditaires pour lesquelles il n'existe pas d'options thérapeutiques efficaces. Bien qu'il s'agisse d'une maladie orpheline, la maladie de Stargardt touche environ 100 000 personnes aux États-Unis et en Europe.

La société prévoit de fournir une mise à jour des essais cliniques pour OCU410ST au troisième trimestre 2024. OCU410ST utilise une plateforme d'administration AAV pour l'administration rétinienne du gène RORA (RAR Related Orphan Receptor A). Il représente l'approche de thérapie génique modificatrice d'Ocugen, qui est basée sur le récepteur de l'hormone nucléaire (NHR) RORA qui régule les voies liées à la maladie de Stargardt telles que la formation de lipofuscine, le stress oxydatif, la formation de compliments, l'inflammation et les réseaux de survie cellulaire.